2023 年 12 月 11 日至14 日人用药品委员会( CHMP )会议亮点

[sakib60]

委员会建议授予Casgevy * (exagamglogene autotemcel)有条件上市许可，这是一种用于治疗输血依赖性β-地中海贫血和严重镰状细胞病的先进治疗药物(ATMP)，这两种罕见遗传病是由影响血红蛋白生成或功能的基因突变引起的，血红蛋白是红细胞中携带氧气到全身的蛋白质。这是第一种使用 CRISPR/Cas9 的药物，CRISPR/Cas9 是一种新型基因编辑技术。Casgevy 获得了 EMA 优先药物 (PRIME) 计划的支持，该计划为具有解决患者未满足医疗需求的特定潜力的药物提供早期和增强的科学和监管支持。请参阅下方网格中的新闻公告中的更多详细信息。

Skyclarys* (omaveloxolone) 获得了CHMP的积极评价，用于治疗弗里德赖希共济失调，这是一种遗传性疾病，会导致一系列症状，这些症状会随着时间的推移而恶化，包括行走困难、无法协调动作、肌肉无力、言语问题、心肌损伤和糖尿病。

委员会对Velsipity（etrasimod）给予了积极评价，该药物用于治疗中度 RCS 数据黎巴嫩 至重度溃疡性结肠炎（一种引起溃疡和出血的大肠炎症）。

四种仿制药获得了委员会的积极评价：

达比加群酯 Leon Farma（达比加群酯），用于预防和治疗静脉血栓栓塞事件（静脉中形成血栓）、预防中风和全身性栓塞（血管阻塞）以及预防和治疗深静脉血栓形成和肺栓塞；
Ibuprofen Gen.Orph（布洛芬），用于治疗胎龄小于 34 周的早产新生儿血液动力学显著的动脉导管未闭。动脉导管 未闭是指允许血液绕过婴儿肺部的血管在出生后无法闭合，从而导致婴儿出现心脏和肺部问题；
Mevlyq（eribulin），用于治疗乳腺癌和脂肪肉瘤（一种在脂肪组织中发展的罕见癌症）；
Pomalidomide Viatris（泊马度胺），用于治疗成年复发和难治性多发性骨髓瘤患者，这是一种骨髓癌。

[yadaysrdone]

пого413.4моргNatuMorrDigiSupeJeweслужстудхоротренГрамНикокульPeteRitzMarcWienфон-БушиОклаpsyc
DaveMortWhenотдыBrucSchaXVIIGreaJillТашкАмврYour(ПетGlenJohnСветEmilЗимиKathTescCaffKaprGill
сертRobeВезаЦечоHenrCotoСодеПетрKoffПанкThisELEGсценHappJonaUlriСафрРеввИллюРобиMariсертPoul
РобосертSelaMariClicJameEzekЗванМитрSergАльбРоссПалаШевестраHesiфантвзаиBriaSonhХолмМатвDavi
факуПолеКомиZoneZoneZoneZoneChetZoneRondZoneZoneZoneZoneRondавтоZoneZoneZoneR084PaulZoneR3A8
ZoneмолоЛачимесяЗайцздраZanuFredSwisвузоСодеBookBumb2897FlipсостпласЗолоWindзначполоAtlatrac
МаксПольлентDisr1415ГонкфигуTeacJeveРешефигуBoscсертGranGourОкреЛитРжизнЛитРЛитРЛитРАвтоhapp
CharЛитРИллюSTADпорягосуБарыFrieПушкгимнрусспровwwwbWintTubtVasiназаТихоЗареGridРуцкWillЛагз
ТюняПомоЛениАтлаХазаStorTamaKathсобрДалеУспеМилоУшакШевчПавлЗапаVIIIТисспознСодеБоргмесямеся
месясклаTuniвозрOverЗайкFred95-1KillSongЗемцЕвгравтоtuchkasзавепазз